Informationen på dette website er kun beregnet til Sundhedspersoner i Danmark

Søg

Menu

Close

Log indLog ud LægemidlerTerapiområderPfizerConnectPfizerConnectArrangementerMaterialerEfteruddannelse
Om ATTRStudiedesignATTR-CM studiedesignATTR-PN studiedesignEffekt & SikkerhedATTR-CMPrimære endemålLangsigtet effektSekundære endemålSikkerhedsprofilATTR-PNPrimære og sekundære endemålLangsigtet effektVirkning på mutationerSikkerhedsprofilDoseringATTR-CM doseringATTR-PN doseringMOD/MOARessourcerArrangementerMaterialerVideoer

VYNDAQEL (tafamidis) 61 mg er indiceret til behandling af vildtype eller arvelig transthyretin amyloidose hos voksne patienter med kardiomyopati (ATTR-CM). VYNDAQEL (tafamidis meglumin) 20 mg er indiceret til behandling af transthyretin amyloidose hos voksne patienter med stadie 1 symptomatisk polyneuropati (ATTR-PN) for at forsinke perifer neurologisk funktionshæmning.

VYNDAQEL forsinkede progressionen af neurologisk svækkelse og medførte mindre fald i livskvalitet hos Val30Met-patienter med ATTR-PN i stadie1
Primære analyse: intent to treat (ITT) 
I en primær analyse af ITT-patienter, herunder patienter, som udgik grundet levertransplantation1
  • 45,3 % af patienterne på VYNDAQEL udviste ingen sygdomsprogression vs. 29,5% på placebo, påvist ved hjælp af NIS-LL-endepunktet1*
  • Patienter, der blev behandlet med VYNDAQEL, havde mindre fald i livskvalitet sammenlignet med patienter, der fik placebo. Dette blev påvist ved hjælp af TQOL-scoren (2,0 point fra baseline vs. 7,2)1*
Figur konstrueret af Pfizer fra data i Ref 1
Sekundær analyse: efficacy evaluable (EE)
I en forudspecificeret sekundær analyse af EE-populationen, hvor analysen var designet til at justere for patientophør pga. levertransplantation og andre former for ophør1:
  • Signifikant flere af de patienter, der fik VYNDAQEL, udviste ingen sygdomsprogression (60 %) vs. placebo (38,1 %). Vurderet ved hjælp af det primære NIS-LL-endepunkt1†
  • Patienter, der fik VYNDAQEL, havde et signifikant mindre fald i livskvalitet sammenlignet med patienter, der fik placebo. Vurderet ved hjælp af TQOL-scoren (0,1 point i forhold til baseline vs. 8,9)1†
Figur konstrueret af Pfizer fra data i Ref 1
Sekundære endemål: ITT
Der blev for VYNDAQEL vs. placebo for sekundære endepunkter vist forsinket progression i påvirkning af neurologisk funktion, funktion af store nervefibre og funktion af små nervefibre1
mBMI signifikant forbedret for patienter der fik VYNDAQEL (p<0.0001)1‡
Signifikant mBMI forbedring allerede efter 6 måneder (p=0.0003)1‡
  • mBMI kan bruges som klinisk indikator til afspejling af sygdomsprogression og behandlingsrespons hos patienter med ATTR-PN3
  • mBMI blev signifikant forværret for de patienter, der fik placebo under hele studiet (p<0,0001)1
Transthyretin amyloid polyneuropathy (ATTR-PN) er livsforkortende —oral VYNDAQEL giver mulighed for forsinke sygdomsprogression og bevare neurologisk funktion.4-6
ATTR-PN=transthyretin amyloid polyneuropati; LS=least squares; mBMI=modified body mass index.Funktionen af store fibre blev målt ved brug af summen af 7 nervetests normale afvigelser (Σ7 NTs nds).1

NIS-LL (Neuropathy Impairment Score in the Lower Limbs) vurderer muskelsvækkelse, reflekser og følelse i nedre ekstremiteter, som er mest påvirket i de tidlige stadier af ATTR-PN.1

Funktionen af små fibre blev målt ved brug af summen af 3 nervetests små fibre normale afvigelser (Σ7 NTs nds).1Studiedesign

I et 1,5-årigt, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret pivotalt studie fik Val30Met-patienter VYNDAQEL 20 mg én gang dagligt eller placebo. Coprimære effektmål: NIS-LL respondentanalyse (ændring på mindre end 2 punkter på NIS-LL) og den gennemsnitlige ændring fra baseline i QOL i ITT (n=125) og EE (n=87) populationerne. Sekundære effektmål: ændringer i neurologisk funktion, ændringer i storfiberfunktion, ændringer i småfiberfunktion, ændringer i mBMI og TTR-stabilisering i ITT-populationen.1

Ikke statistisk signifikant.Statistisk signifikant.I den oprindelige statistiske plan blev endepunktet ikke justeret for multiplicitet
Referencer:Coelho T, Maia LF. Martins da Silva A, et al. Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial. Neurology. 2012;79(8):785-792. doi:10.1212/WNL.0b013e3182661eb1
Suhr OB, Conceição IM, Karayal ON, Mandel FS, Huertas PE, Ericzon B-G. Post hoc analysis of nutritional status in patients with transthyretin familial amyloid polyneuropathy: impact of tafamidis. Neurol Ther. 2014;3(2):101-112. doi:10.1007/s40120-014-0023-8 VYNDAQEL SmPCBarroso FA, Judge DP, Ebede B, et al. Long-term safety and efficacy of tafamidis for the treatment of hereditary transthyretin amyloid polyneuropathy: results up to 6 years. Amyloid. 2017;24(3):194-204. doi:10.1080/13506129.2017.1357545
Merlini G, Coelho T, Waddington Cruz M, Li H, Stewart M, Ebede B. Evaluation of mortality during long-term treatment with tafamidis for transthyretin amyloidosis with polyneuropathy: clinical trial results up to 8.5 years. Neurol Ther. 2020;9(1):105-115. doi:10.1007/s40120-020-00180-w
ATTR-PN effekt og sikkerhedsprofil
Indikation Vyndaqel®

20 mg: Behandling af transtyretin amyloidose hos voksne patienter med stadie 1 symptomatisk polyneuropati for at udsætte perifer neurologisk funktionshæmning. (SmPC)

61mg: Behandling af transthyretin amyloidose hos voksne patienter med vildtypekardiomyopati eller hereditær kardiomyopati (ATTR-CM).  (SmPC)
Pligttekst
Medicinpriser.dk 


 

PP-VYN-DNK-0262 24.05.2023

Bivirkninger skal indberettes. Hvis du vil rapportere en bivirkning, kan du kontakte Pfizer på e-mail: [email protected]

 

PfizerPro kontoPfizerPro konto

Få adgang til information, materialer, efteruddannelse samt modtag kommunikation om Pfizers lægemidler og vacciner.

Log indRegisterMin profilLog ud

Informationen på dette website er kun beregnet til Sundhedspersoner i Danmark.

Denne hjemmeside er udarbejdet til dig af Pfizer Danmark.

 

© Pfizer 2023. Alle rettigheder til denne hjemmeside forbeholdes Pfizer ApS.

PP-VYN-DNK-0255 Maj 2023
Du forlader nu Pfizer
Du forlader nu et Pfizer-drevet website. Links til alle eksterne websites leveres som en ressource til vores besøgende. Pfizer påtager sig intet ansvar for indholdet af websites, der ikke ejes og drives af Pfizer.