Informationen på dette website er kun beregnet til Sundhedspersoner i Danmark

Søg

Menu

Close

Log indLog ud LægemidlerTerapiområderPfizerConnectPfizerConnectArrangementerMaterialerEfteruddannelse
Om ATTRStudiedesignATTR-CM studiedesignATTR-PN studiedesignEffekt & SikkerhedATTR-CMPrimære endemålLangsigtet effektSekundære endemålSikkerhedsprofilATTR-PNPrimære og sekundære endemålLangsigtet effektVirkning på mutationerSikkerhedsprofilDoseringATTR-CM doseringATTR-PN doseringMOD/MOARessourcerArrangementerMaterialerVideoer

VYNDAQEL (tafamidis) 61 mg er indiceret til behandling af vildtype eller arvelig transthyretin amyloidose hos voksne patienter med kardiomyopati (ATTR-CM). VYNDAQEL (tafamidis meglumin) 20 mg er indiceret til behandling af transthyretin amyloidose hos voksne patienter med stadie 1 symptomatisk polyneuropati (ATTR-PN) for at forsinke perifer neurologisk funktionshæmning.

VYNDAQEL blev undersøgt hos patienter med stadie 1 ATTR-PN i et 18-måneders, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, multicenter, internationalt studie1
  • Intent to treat (ITT) population: Alle randomiserede patienter, som fik mindst 1 dosis studiemedicin, og som havde ≥1 post-baseline vurdering for begge co-primære effektmål, eller som ophørte på grund af levertransplantation1
  • Population med evaluerbar effekt (EE): ITT-patienter justeret for patienter, der udgik af studiet på grund af af levertransplantation og andre årsager1
Konstrueret af Pfizer ud fra Ref 1

mBMI=modificeret body mass indeks; TTR=transthyretin.

Baggrund for de pivotale studie-effektmål

Co-primære effektmål 

  • Respondenter blev defineret som patienter uden sygdomsprogression, som målt ved måned 6, 12 og 18 ved en stigning fra baseline i NIS-LL på mindre end 2 point1
  • NIS er en sammensat score, der vurderer neurologisk funktion, som er blevet valideret og anvendt til registreringsstudie med andre neuropatier, herunder diabetisk polyneuropati.
  • NIS-LL er en scorer fra 0 (normal) til 88 (total svækkelse). Komponenterne i NIS-LL omfatter følgende: følelse, reflekser og muskelsvaghed2
  • Norfolk QOL-DN er et spørgeskema, der blev administreret ved baseline (dag 0) og i måned 6, 12 og 18. Spørgeskemaet bestod af 35 punkter i 5 områder: fysisk funktion/storfiber neuropati, daglige aktiviteter, symptomer, småfiber neuropati og autonom neuropati. TQOL-scoren var summen af alle 5 domæner (35 spørgsmål) med et interval på -2 til 138, hvor højere scorer indikerer forværring af livskvalitet1,2


Vigtige sekundære effektmål

  • Funktionen af store fibre blev målt ved måned 6, 12 og 18 ved de sammenfattede 7 nervetest, som normale afvigelser (∑7 NT’er nds)1
  • Småfiberfunktionen blev målt ved måned 6, 12 og 18 ved de sammenfattede 3 nervetests, som normale småfiberafvigelser (∑3 NTSF nds)1
  • mBMI kan bruges som en klinisk indikator til at afspejle sygdomsprogression og behandlingsrespons hos patienter med ATTR-PN. mBMI blev målt ved måned 6, 12 og 181,3
  • TTR-stabilisering, målt ved en TTR-stabiliseringsanalyse, blev vurderet ved uge 8 og måned 6, 12 og 181,2
NIS-LL (Neuropathy Impairment Score i underekstremiteterne) vurderer muskelsvaghed, reflekser og fornemmelse i underekstremiteter, som er mest påvirket i det tidlige stadie af ATTR-PN.1TQOL-score (total livskvalitet) tages fra Norfolk spørgeskemaet om livskvalitet ved diabetisk neuropati, som scores fra -2 til 138. Højere scorer indikerer forværring af livskvalitet.1ATTR-PN=transthyretin amyloid polyneuropati; mBMl=modificeret kropsmasseindeks; TTR=transthyretin.
Referencer:Coelho T, Maia LF, Martins da Silva A, et al. Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial. Neurology. 2012;79(8):785-792. doi:10.1212/WNL.0b013e3182661eb1Vyndaqel SmPCSuhr OB, Conceição IM, Karayal ON, Mandel FS, Huertas PE, Ericzon B-G. Post hoc analysis of nutritional status in patients with transthyretin familial amyloid polyneuropathy: impact of tafamidis. Neurol Ther. 2014;3(2):101-112. doi:10.1007/s40120-014-0023-8
Studiedesign
Indikation Vyndaqel®

20 mg: Behandling af transtyretin amyloidose hos voksne patienter med stadie 1 symptomatisk polyneuropati for at udsætte perifer neurologisk funktionshæmning. (SmPC)

61mg: Behandling af transthyretin amyloidose hos voksne patienter med vildtypekardiomyopati eller hereditær kardiomyopati (ATTR-CM).  (SmPC)
Pligttekst
Medicinpriser.dk 


 

PP-VYN-DNK-0257 24.05.2023

Bivirkninger skal indberettes. Hvis du vil rapportere en bivirkning, kan du kontakte Pfizer på e-mail: [email protected]

 

PfizerPro kontoPfizerPro konto

Få adgang til information, materialer, efteruddannelse samt modtag kommunikation om Pfizers lægemidler og vacciner.

Log indRegisterMin profilLog ud

Informationen på dette website er kun beregnet til Sundhedspersoner i Danmark.

Denne hjemmeside er udarbejdet til dig af Pfizer Danmark.

 

© Pfizer 2023. Alle rettigheder til denne hjemmeside forbeholdes Pfizer ApS.

PP-VYN-DNK-0255 Maj 2023
Du forlader nu Pfizer
Du forlader nu et Pfizer-drevet website. Links til alle eksterne websites leveres som en ressource til vores besøgende. Pfizer påtager sig intet ansvar for indholdet af websites, der ikke ejes og drives af Pfizer.